Agilis Biotherapeutics , LLC ( Agilis ) , una compañía de biotecnología está avanzando en la terapéutica de ADN innovadores para enfermedades genéticas raras que afectan el sistema nervioso central (SNC ) , ha anunciado hoy que la FDA ha concedido la designación del fármaco huérfano a AGIL -AS , la terapia de genes que la compañía está desarrollando para el tratamiento del síndrome de Angelman (AS ), un trastorno neuro-genético caracterizado por graves discapacidades intelectuales y del desarrollo .
AGIL -AS está siendo investigado como una posible nueva terapia para el tratamiento del Sindromede Angelman, mediante la entrega de un gen de corrección UBE3A para rescatar los déficits neurológicos en pacientes que sufren de esta enfermedad rara . Este es el primer fármaco al que se le concede un estatus de “fármaco huérfano” por la FDA de Estados Unidos, para el Sindrome de Angelman
AS es un trastorno genético causado por la supresión / mutación del gen UBE3A. UBE3A codifica la ubiquitina ligasa E6-AP, una proteína que desempeña un papel crítico en la función del sistema nervioso central. Los rasgos característicos de la enfermedad incluyen el desarrollo, retraso mental, problemas del habla severa, convulsiones y ataxia. De acuerdo con la Fundación para el Síndrome de Angelman (FAST), el trastorno afecta un estimado de 1 de cada 15.000 nacidos vivos.
Recibir la designación de fármaco huérfano de la FDA para AGIL-AS es un paso más en nuestro camino a traer esta nueva medicina a los pacientes en extrema necesidad de un tratamiento durable e eficaz. Por otra parte, significa un hito, ya que marca el primer medicamento para el síndrome de Angelma, para lograr este hito regulatorio , declaró Mark Pykett, Presidente y Jefe Ejecutivo de Agilis. "Estamos muy contentos de que continuamos haciendo importantes progresos clínicos y regulatorio, posicionándonos para avanzar en este nuevo tratamiento para hacer frente a una enfermedad tan devastadora.
En mayo, la Compañía firmó un acuerdo de licencia mundial exclusiva con la Universidad del Sur de Florida (USF) para el tratamiento del Síndrome de Angelman mediante la tecnología de terapia génica desarrollada por Edwin Weeber,Profesor de Farmacología Molecular y Fisiología, Director de la Neurobiología del Aprendizaje y Memoria, y director científico del Instituto de Investigación del USF HealthAlzheimer Byrd, y uno de los principales investigadores del Síndrome de Angelman. El Dr. Weeber y sus colegas han publicado una prueba de concepto de la terapia del Gen UBE3A y establecido la eficacia de la terapia génica en el sistema nervioso central en los modelos de AS(Ratones con el Síndrome de Angelman).
" La designación del fármaco huérfano a Agilis, para AGIL-AS es un importante paso adelante para la tecnología y para la comunidad de síndrome de Angelman," Dr. Weeber declaró. "La restauración de la función UBE3A usando terapia genética tiene el potencial para hacer frente a muchos de los síntomas neurológicos de AS y un impacto positivo en la calidad de vida de los pacientes con síndrome de Angelman."
La designación por la FDA de fármaco huérfano es evaluada para los medicamentos de todas las clases (por ejemplo, pequeñas moléculas, proteínas y genes o Terapias de células) que están destinados para el tratamiento de las enfermedades raras, definidas como las enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. La designación ofrece patrocinadores con incentivos comerciales y de desarrollo, incluyendo siete años de exclusividad de mercado en los EE.UU., priorizando la consulta por la FDA en los estudios clínicos, y ciertas exenciones o reducciones en las tasas regulatorias.
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