“ESTUDIO L-DOPA”
Un nuevo estudio a día de hoy de los laboratorios del Dr. Málaga y del Dr. Philpot..
El estudio justifica el uso de L-DOPA terapia para el síndrome de Angelman
medicalxpress.com
El año pasado, un ensayo clínico de la L-DOPA, un pilar en la terapia de la enfermedad de Parkinson, se puso en marcha para el síndrome de Angelman, un trastorno poco común que comparte acciones motoras similares, tales como temblores y dificultad con el equilibrio. El ensayo clínico se basa en un informe de un caso de hace 10 años, mostrando los beneficios ...
LO QUE SIGUEN SON LAS PREGUNTAS Y RESPUESTAS DE PADRES Y ALGÚN PROFESIONAL
Pinders Danielle: Estoy confundido ¿ No se ha estado llevando a cabo este ensayo por un periodo de tiempo largo? ¿Están sugiriendo que es requerido por otros estudios y / o se trata de información nueva que sale del ensayo en curso que no se ha conoce todavía?
Kimberly Groff- Suena muy prometedor! ¿Puedes darnos el resultado final Becky?
12 de noviembre a la (s) 21:01 a Través de móvil • Me gusta
Heather Vandenburgh ,
Así que quieren asegurarse de que no hay más cosas detrás de los ensayos? Todo lo que podía imaginar era una autopista de dos Carriles, Un carril que corre por el lado de las emociones y el comportamiento con una tasa mayor que el flujo de tráfico normal, y el otro carril con casi ninguna función motora.
La dopamina podría estimular el tráfico en el lado vacío (posiblemente ayudando a los trastornos del movimiento), pero tambien fomentaría aún más en el lado del tráfico ya elevado, lo que podría causar que el comportamiento empeoraría ... Aunque no han visto cambios, no creo que los hayan estado particularmente buscándolos, por lo que ahora quieren mantener un mejor control sobre todos los participantes para asegurarse de que, debido a que nuestros hijos no hablan,, la dopamina no cause un efecto negativo desconocido hasta este momento en sus cerebros.
Por favor, que alguien me diga si lo entendí bien.
Elle Nova :Adán, mi hijo tiene 8 años de edad. Él ha estado tomando l-dopa desde que tenía 15 meses de edad.
Danielle Pinders Wow- Que ha estado tomando L-dopa durante 8 años, como parte de un ensayo clinico?
Kimberly Groff-Mark: Elle, ¿Que información nos puedes revelar?
Elle Nova: Mi niño no ha estado en ningún ensayo. Yo no puedo revelar nada. Algunas personas no quieren que haga esto. Usted mismo puede ver el conflicto, un niño no debe influir en las masas, los ensayos si. Sin embargo, si alguien quiere información para su consumo personal, solo tiene que preguntarme J
Stephan En la página web de información de ASF podemos encontrar información similar http://www.angelman.org/news/upcoming-paper-dopamine-angelman-syndrome/
Linda Yoakam Rafert. Vuelta a la actualidad. Las historias de éxito individuales, como la de Elle Nova fueron la razón de comenzar los ensayos de L-DOPA en primer lugar. Me alegro de que finalmente estemos recibiendo alguna información. Billy estaría en los ensayos sino fuese tan mayor ja, ja.!
Evelin Dietrich ¿Qué mejoras has visto Elle?
Linda Hammill: Elle Nova, me gustaría información. También tengo otro hijo con ADHD. También tienen niveles estriatales altos y bajos de dopamina. Ritalin aumenta la dopamina. La dopamina también se encontró en niveles bajos en niños pero no en adultos, (lo que explicaría su hiperactividad en la niñez). El es menos hiperactivo ahora que es un adulto. Sin embargo, se encuentran ahora con que esta relacionado con glutamato frontoestriatal en el ADHD. Mas Información
http://www.kennedykrieger.org/research-training/current-research-projects/funded-research/frontostriatal-glutamate-adhd-neuropsych-behavioral-correlates:
Kimberly Groff-Mark ¿se lo dices a Ellen?
Anna Maree Redekop ¿Me gustaría saber qué beneficios has tenido Ellen?
Elle Nova : Difícil de echarlo todo fuera ...... estoy seguro de que debería poner un montón de advertencias aquí, pero dejo que otros las pongan, delego en otros para hacerlo J. Adán empezó a caminar a los 21 meses y a caminar sin ayuda a los 24 meses. Corre, escala, monta en bicicleta, nada, da patadas / lanza / y atrapa una pelota, y es bastante acróbata también (le encanta dar volteretas).
En una resonancia magnética (MRI ) que le hicieron hace un par de años, su cerebro mostró conexiones de habla que no han sido detectadas en otros personas con sindrome de Angelman con deleción. Él se esfuerza mucho para hablar, y siento que finalmente va a conseguirlo, aunque no lo haya conseguido todavía. Él usa su dispositivo AAC con bastante precisión. Y a partir de anoche (ver mi otro post) es capaz de aplicar su propio maquillaje (le robó el kit de maquillaje a sus hermanas, y salió de su habitación con una cara totalmente pintada, esa si que fue buena!). No estoy seguro de qué más quieren saber, pero si hay algo específico que quieran saber, adelante pregunten.
Elle Nova: Él nunca ha tenido ataques de epilepsia obvios. Este viernes nuevo EEG, será interesante ver los resultados.
Anna Maree Redekop: Increible, esto es genial, ¿Es delección +? ¿Qué hizo que se la dieras a una edad tan joven? ¿Cuánto tiempo paso hasta que viste resultados? ¿Le pedister a tu doctor la l-dopa y que dosis le diste? ¿Has visto efectos negativos de comportamiento? ¿Diría usted que su hijo es todavía muy feliz?
Linda Hammill: Elle Nova, Va a ser interesante ver cómo l-dopa afectará a las personas que tienen convulsiones. Yo estube hablando con un amigo cuya hija nunca ha tenido convulsiones tampoco y me gustaría saber si alguna vez ha tenido problemas de comportamiento y / o agresiones?
Elle Nova : De acuerdo.... Hice mi investigación y encontré evidencia de que la L-dopa podía ser útil, hace 8 años. Se la llevé al neuro y estubo de acuerdo en realizar un ensayo. Tuvimos resultados en una semana. En términos de comportamiento, el típico para un niño de 8 años de edad con 3 hermanas J . Él es muy feliz, y muy comunicativo. Muestra emociones que son similares a las de mis otros hijos y apropiadas.
Elle Nova: sí, tiene una deleción de clase II.
Linda Hammill Gracias Elle! Siempre he notado que Matt aprende o intenta imitar a su hermano y acabo de releer su otro post. Supongo que estaba haciendo lo mismo con el maquillaje de sus hermanas J me imagino su cara con maquillaje, pero me gustaría haberlo visto J
Elle Nova : J, lo vi alejarse con el kit de maquillajeJ El volvio 20 minutos más tarde y se puso delante de su hermana, con una sonrisa J Hannah se detuvo en medio de su paso y dijo: "Adán ¿por qué esta tu cara toda morada? ".... fue un rato divertido J
Anna Maree Redekop ¿Has detectado efectos negativos por usa la I-dopa durante tanto tiempo?
Ana Monaldi: Sorprendente! Ellen! Eso es increíble! Muchas gracias por compartir.
Becky Burdine: Por favor - si estan ustedes interesados en probar la l-dopa, háganlo en el contexto de los ensayos actuales. Están teniendo problemas para reclutar gente y nunca tendremos una buena respuesta sin los ensayos.
13 de noviembre a la (s) 19:07 • Me gusta • 2
Kimberly Groff-Mark: Becky ¿cuáles son los requisitos de edad?
Danielle -Yo creo que es entre 4 y 12 años.... Yo sé que tienen que tener 4 como mínimo, como lo vimos con el Dr. Tan para el Estudio de Historia Natural de Boston.
Kimberly Groff-Mark: Maverick, cumplirá tres el domingo. Vamos a esperar y ver lo que el próximo año nos depara
Pinders Danielle: podría ser 3, era 3 o 4 ... J
Heidi Schwalbe: Becky, ¿Sabemos por qué no pueden tener menos de 4? Después de ver lo que Elle dice sobre su hijo me dan ganas de golpear al neuro de Klaires . Nos encantaría ser parte de la prueba, pero ella es tan joven.
Kimberly Groff-Mark me dijeron, para el ensayo de la Minociclina, que es porque hay un desarrollo crecimiento cerebral rapido entre las edades de 3 y 4. Totalmente fuera de tema, pero ¿es ésta la razón por la cual muchos niños comienzan con convulsiones en torno a esta edad?
Terry Jo Vetters Bichell These are all good questions. You can go to the Angelman RDCRN facebook page, and there are answers already posted. Just like http://www.facebook.com/AngelmanSyndromeStudies?ref=ts&fref=ts
Terry Jo Vetters Bichell Estas son todas buenas preguntas. Usted puede ir a la página de Angelman RDCRN facebook, y allí están las respuestas a estas preguntas.Solo pon me gusta http://www.facebook.com/AngelmanSyndromeStudies?ref=ts&fref=ts
13 de noviembre a la (s) 21:13 • • Editado Me gusta • 1
Becky Burdine : Para mi entendimiento es que 4-12 es el rango de edad donde la gente cree que mejor se ven los resultados de un ensayo. Antes de los 4, es cuando los niños suelen adquirir habilidades importantes por lo que es difícil saber si algo como caminar es debido a un tratamiento o no. Muchos niños con AS caminan con 2 años. Pero los niños que no están caminando a las 7, por ejemplo, que toman algo y que empiezan a caminar tres semanas más tarde, eso si que sería significante. Pero incluso entonces no sería significantes si se trata de un solo niño en concreto. Se necesitaría un ensayo de suficientes niños que tenganesultados similares para saber si la mejora es por el tratamiento, o simplemente es la progresión natural del niño en particular. Si su hijo es muy joven, yo esperaría a tener los resultados de este ensayo, es de esperar que en un año más o menos, se obtengan, pero esa es mi opinión.
Terry Jo Vetters Bichell : Esto es de la página RDCRN:
¿Por qué limitar la participación en el estudio Levodopa a los niños en el rango de edad de 4-12?
A) Algunas de las complicaciones de la SA como convulsiones pueden no desarrollarse hasta que el niño es mayor, y creemos que algunos de estos síntomas todavía pueden estar surgiendo en los niños menores de 4 años. Si fuéramos a inscribir a los niños de corta edad con SA y desarrollan algunas complicaciones, no sabríamos si estas complicaciones se deben a la medicación del estudio (es decir, la levodopa) o se deben a la progresión natural de la SA en sí.
Nosotros no conocemos completamente los efectos de la pubertad y la adolescencia en el desarrollo de los niños con AS. Los adolescentes y adultos con AS pueden tener complicaciones y los perfiles de desarrollo son diferentes de los observados en los niños más pequeños. Por lo tanto, establecemos un límite de edad superior para asegurarse de que estamos comparando "igual a igual".
Además, hemos aprendido de nuestra experiencia previa en la realización de ensayos clínicos que si el rango de edad de los participantes en un ensayo clínico es muy amplio (por ejemplo, desde la infancia hasta la edad adulta), no será posible analizar los datos de manera significativa.
Terry Jo Vetters Bichell : El estudio no se ha estado llevando a cabo desde hace 8 años! La idea surgio por primera vez hace unos 6 años. El estudio ha estado llevando a cabo durante unos 18 meses. Si no recibimos 50 niños más para inscribirse en mayo, puede que nunca sepamos la verdadera respuesta. Es tan sólo un año de ensayo y la totalidad del estudio acabará más o menos un año después de que el último niño está matriculado en mayo. Por favor ayude a participar en el estudio!
Ana Sarabia Entonces soy estúpida por no leer correctamente! Sí, Jimmy cumplirá 4 en marzo y estará en el ensayo.
Heidi Schwalbe ¿Hay alguna razón por la que los padres no están inscribiendo a sus hijos?
Terry Jo Vetters Bichell Francamente, Heidi Schwalbe creo que la publicidad se hizo de forma anticuada y la gente no ha respondido a la misma. Los investigadores son muy cuidadosos en señalar que puede haber efectos secundarios, y eso asusta a la gente (pero eso es cierto para todos los medicamentos que les damos). Los investigadores son muy cautelosos acerca de los resultados prometedores, ya que son de la vieja escuela y eso hace que la gente se preocupa acerca de que si el medicamento va realmente a funcionar, pero no lo sabremos hasta que lo intentemos. El estudio es para todo un año, y la gente quiere resultados más rápidos, pero tenemos todo un año para poder hacer todas las pruebas de manera que los médicos y los psicólogos aceptan los resultados. Y hubo algunos padres que se pronunciaron en contra originalmente (aunque había otros que estaban a favor). Por lo tanto, por todas esas razones, la gente ha pensado que podría ser demasiada molestia , con demasiados efectos colaterales. Pero déjenme decirles, este es un buen estudio y necesitamos saber la respuesta. Mi hijo está en él y estoy fascinado con los resultados.
Kathy Anderson Yo lo intente sin éxito. Hay demasiado papeleo para delante y para atras. Sean tiene ahora 4. Voy a intentarlo de nuevo.
Jaquie Mills Hola gente - Me uno a esta discusión tarde lo sé. Algunos de ustedes ya saben Eli ha estado en l-dopa - probablemente alrededor del mismo tiempo que Adán el niño de Elle nova, pero comenzó cuando era un adolescente.
Norma Jean Allen Hofmeister ¿Puede un niño sin Calificar participar?
Ayer a las 2:15 • Me gusta
Terry Jo Vetters Bichell: Norma Jean Allen Hofmeister, lamentablemente no. Sólo los niños diagnosticados genéticamente puede participar en el juicio levodopa Angelman.
