Ensayo clínico minociclina

                   





           Articulo publicado en la pagina de la FAST (www.cureangelman.org) Agosto 2012

                                        FAST ha  iniciado los ensayos Clínicos.

           Quiero dar las gracias a todos aquellos padres que han solicitado la inscripción en el ensayo clínico de la  minociclina.

          Los ensayos clínicos han empezado el 16/04/2012.

          Estamos ahora en el punto en que la mitad de los pacientes han recibido el medicamento durante 8 semanas y estan empezando a ser citados para hacerles un seguimiento.Mientras pasamos este punto del ensayo clínico, nos ponemos al día y ponemos en orden algunas reflexiones. 

       Padres y pacientes han hecho su camino a Tampa, Florida y con la ayuda de JOE GRIEGO, han pasado las evaluaciones iniciales sin ningún problema reseñable. Como era de esperar hemos visto muy pocos efectos adversos con la minociclina y estamos tan ansiosos como el resto de la comunidad en evaluar los resultados y hacerlos públicos.

        Si los estudios van como nos proponemos acabarán a Mediados de Marzo 2013. Esto parece un eternidad pero os puedo decir que es una fecha increíble en comparación con otros ensayos clínicos del Sindrome de Angelman.El equipo completo aqui en la Universidad del Sur de Florida trabajaremos para culminar, analizar, probar estadísticamente y reportar nuestros descubrimientos lo más rápido posible después de tener una conclusión del estudio.

       Muchos padres de familia, médicos, y otros investigadores nos han preguntado,

"¿Cuáles son los resultados de la  minociclina y Qué creemos que hace en el cerebro?

"Esta es una pregunta muy difícil de responder por la sencilla razón de que su acción en el sindrome de Angelman va más allá de su uso como un antibiótico y esto no está recogido anteriormente.

De todas las tetraciclinas que son antibióticos, la  minociclina es la más soluble. Esto significa que la minociclina tiene la capacidad de penetrar profundamente en el cerebro. Sin embargo, nos puede llevar una cantidad considerable de tiempo recoger sus acciones a nivel molecular .

           Es importante observar aquí que existe un precedente para el uso de medicamentos sin un claro conocimiento de su modo de acción exacto. Por ejemplo, el Lithium es un producto quimico común que ha sido usado para tratar la esquizofrenia y otros trastornos neurosiquiátricos durante décadas sin el conocimiento de cómo exactamente esta molécula simple funciona en el cerebro.

Sólo recientemente las investigaciones han comenzado a descubrir los posibles mecanismos moleculares de litio.

            Esto nos lleva a la cuestión de si debemos llevar a cabo una investigación rápida para identificar y realizar los  ensayos clínicos para el Síndrome de Angelman y esta investigación rápida es la que estamos usando con la minociclina.

              En estos momentos estamos tratando de comprender los mecanismos moleculares de la minociclina y los resultados serán publicados a tiempo. Es importante saber que cualquier ensayo clínico, sea con un medicamento aprobado por la FDA(Agencia del Medicamento Americana) o sea un componente experimental , debe someterse a un a una rigurosa y  completa revisión de la FDA, debe pasar  un comité de análisis científico, la revisión departamental (un requisito institucional), y una junta de revisión institucional (IRB).

El ensayo clínico de la  minociclina ha sido sometido a una revisión de todos los departamentos arriba mencionados así como una revisión por parte de médicos Científicos fuera de la Universidad del Sur de Florida.

                Aunque puede haber cierta controversia en cuanto a la cantidad de información que debe ser dada a conocer antes de la realización del ensayo, ustedes pueden descansar seguros de que los ensayos con la minociclina han sido objeto de un examen importante para garantizar el máximo nivel de seguridad para los niños involucrados.

               El mecanismo del medicamento y su uso como agente terapéutico no son mutuamente excluyentes.

Nosotros seguiremos con  la vía rápida del estudio llevada a cabo para cualquier investigación terapéutica potencial que conducirá a un tratamiento posible para el Síndrome de Angelman.

              También quiero dar las gracias a todos por su apoyo y el apoyo de la Fundación de Terapias para el Sindrome de Angelman. (FAST)